GLP-1/GIP Dual Target Fogyás Innovatív Gyógyszer

Ez a termék a világ első jóváhagyott, mRNS LNP-n alapuló kettős célsejtterápiás terméke. A leukocita differenciálódási antigén 19-et (CD19) és a B-sejtérési antigént (BCMA) specifikusan felismerő CAR expresszálásával pontosan azonosítja és eliminálja a CD19- és BCMA-pozitív sejteket a betegek szervezetében, ezáltal eléri a terápiás célokat. A kettős célpont szinergikus hatása a patogén sejteket eltávolíthatja a forrásból, alapvetően javíthatja a beteg állapotát, és megoldhatja azokat a fájdalompontokat, amelyeket a hagyományos kezelések nem tudnak gyógyítani, és hajlamosak a kiújulásra. A preklinikai vizsgálatok kimutatták, hogy ez a termék jelentősen elpusztítja a CD19- és BCMA-pozitív sejteket, és jó biztonsággal és hatékonysággal rendelkezik.

Az ezúttal jóváhagyott klinikai javallat a relapszusos és refrakter szisztémás lupus erythematosus. Ezenkívül ez a termék várhatóan egyéb B-sejt/plazmasejt{1}}közvetített autoimmun betegségek, például myasthenia gravis (MG), rheumatoid arthritis (RA) és antineutrofil citoplazmatikus antitest (ANCA) --vel összefüggő vasculitis kezelésére is használható. Kiterjeszthető a relapszusos/refrakter myeloma multiplexre (MM), a B-sejtes limfómára és más hematológiai daganatokra is, és magas klinikai fejlesztési értéke van. A termék klinikai vizsgálatának jóváhagyása egy másik fontos vívmánya csoportunknak a sejtterápia területén, jó alapot teremtve a sejtterápiás termékek fejlesztéséhez, beleértve az in vivo generált CAR-T-t is.

A Zilebesiran egy szubkután RNAi terápia, amelyet az Alnylam fejlesztett ki a továbbfejlesztett stabil kémiai PLUS (ESC+) GaINAc konjugátum technológiája alapján. Csökkenti az angiotenzin szintet azáltal, hogy megcélozza az angiotenzinogén (AGT) szintézisét, amely a renin angiotenzin-aldoszteron rendszer (RAAS) legfelsőbb komponense, amely a vérnyomás szabályozásának klasszikus módja. Végső soron ez a vérnyomás tartós csökkenéséhez vezet. 2023 júliusában a Roche és az AInylam megállapodott a gyógyszer együttműködési fejlesztési és kereskedelmi jogainak megszerzéséről, összesen legfeljebb 2,8 milliárd dolláros tranzakciós értékben. 2025 szeptemberében a két fél elindította a Zilebesiran első, IV. fázisú klinikai vizsgálatát. ZENIS).

Ez a tanulmány egy globális, randomizált, kettős-vak, placebo--kontrollos klinikai vizsgálat (n=11000), melynek célja a Zilebesiran (300 mg, szubkután injekció, 6 havonta egyszer) standard kezeléssel (OC) kombinálva, a placebóval kombinált és SOC-val kombinált, nemkívánatos hipertenzív betegek (n=11000) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a súlyos cardiovascularis események (SOC) kezelésében. diagnosztizált szív- és érrendszeri betegség vagy rossz vérnyomás-szabályozás magas szív- és érrendszeri betegségek kockázatával. A vizsgálat elsődleges végpontja a kardiovaszkuláris halálozás, a nem halálos szívinfarktus (MI), a nem halálos stroke vagy a szívelégtelenség (HF) első előfordulásáig eltelt idő a kezelést követő 5 éven belül.

2026. június 3-án az Ascidian Therapeutics ma bejelentette, hogy globális kutatási együttműködési és licencszerződést kötött az Ei Lily and Company-val. Mindkét fél közösen fedezi fel és fejleszti ki a fel nem tárt monogén vesebetegségek terápiáit, és Ei Lily-nek jogában áll más célpontokra is kiterjeszteni az együttműködést.
Az Ascidian RNS-exonszerkesztője több teljes exont is szerkeszthet a kilobázis skálán, hogy javítsa a betegségeket okozó genetikai utasításokat. Ezt a technológiát kifejezetten a nagy vagy nagy mutációs diverzitással rendelkező gének kezelésére tervezték, kiterjesztve a géngyógyszerek határait.

A megállapodás feltételei szerint Eli Lilly exkluzív, célpont-specifikus jogokat szerez az Ascidian RNS-exonszerkesztési technológiájára a nem titkolt vesebetegség célpontjaihoz. Az Ascidian a gyógyszerkutatást és a kiválasztott preklinikai tevékenységeket fogja vezetni, míg Eli Lilly a további preklinikai kutatásokért, a klinikai fejlesztésért, a gyártásért és a kereskedelmi forgalomba hozatalért lesz felelős. Az Ascidian legfeljebb 1,9 milliárd dollárnyi kifizetésre jogosult, beleértve az előleget, a fejlesztési és kereskedelmi forgalomba hozatali mérföldkőhöz kapcsolódó kifizetéseket, valamint a globális eladásokon alapuló többszintű jogdíjakat. Az Ascidian fenntartja a jogot, hogy önállóan vagy más partnerekkel közösen más célokat dolgozzon ki a vese területén.

A partnerségi projekt összértéke legfeljebb 2 milliárd dollár, beleértve a 30 millió dolláros előleget (beleértve a készpénzt és az Inceptive részvényjegyzést is). Ezenkívül az Inceptive további időközi kifizetésekre is jogosult az olyan mérföldkövek elérése alapján, mint a preklinikai kutatás, a hatósági engedélyek és a kereskedelmi értékesítés. Ez az együttműködés egyesíti az AInvlam vezető pozícióját az RNAi területén az lnceptive alapmodelljeivel és mesterséges intelligencia szakértelmével, célja a nukleinsav gyógyszertervezés fejlesztésének katalizálása és felgyorsítása. Az Innovative a törzsalapú gyógyszerek modelljeinek fejlesztésére összpontosít, mint például az Alnylam által úttörő RNSi-terápia.

Az Alnylam platformja: egy kutatási és fejlesztési motor, amely hat forgalomba hozott gyógyszert állított elő, és több mint 20 éves szabadalmaztatott siRNS adattámogatással rendelkezik. Inceptive Life Foundation modell: Alkalmas A! A szekvenciális gyógyszereken alapuló modellek általánosíthatók és folyamatosan önoptimalizálhatók a különböző projektek között. Ennek az együttműködésnek a célja a cél-mRNS modellezése, valamint a szekvenciatér és az új kémiai módosítások közös feltárása a hatékonyság és a terápiás hatások fokozása érdekében, miközben megjósolja az optimális terápiás jelöltmolekulákat a preklinikai modellekben az AInyiam általi továbbfejlesztéshez, ezáltal elősegítve a SiRNS tervezésének fejlődését. Célja, hogy segítse az Alnylamot a legígéretesebb molekulák szűrésének előtérbe helyezésében és a kísérleti hatékonyság javításában.